血小板減少癥新藥獲批

近日，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)Doptelet（avatrombopag），用于計(jì)劃接受侵入性手術(shù)的慢性肝病（CLD）成人患者，治療嚴(yán)重血小板減少癥。

Doptelet是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA），能模擬TPO的作用，后者是正常血小板生產(chǎn)的主要調(diào)節(jié)因子。在美國(guó)，Doptelet于2018年5月獲得FDA批準(zhǔn)，用于計(jì)劃接受手術(shù)的CLD成人患者治療血小板減少癥。2018年11月，Dova公司向FDA提交了一份補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），申請(qǐng)批準(zhǔn)Doptelet用于對(duì)先前療法反應(yīng)不足的慢性免疫性血小板減少癥（ITP）患者的治療。FDA已指定該sNDA的處方藥用戶收費(fèi)法（PDUFA）目標(biāo)日期為2019年6月30日。

Dova總裁兼首席執(zhí)行官David Zaccardelli博士表示，“歐盟批準(zhǔn)Doptelet標(biāo)志著Dova公司實(shí)現(xiàn)的另一個(gè)重大里程碑，這使我們?cè)谘“鍦p少癥治療方面的地位日益增強(qiáng)。作為一種口服血小板生成素受體激動(dòng)劑，Doptelet可以在侵入性手術(shù)前提高CLD患者的血小板水平，這為血小板輸注提供了一種安全有效的替代方法。我們目前正在與潛在的商業(yè)伙伴進(jìn)行對(duì)話，盡快將Doptelet推向歐洲市場(chǎng)。”

此次批準(zhǔn)，基于2項(xiàng)全球III期、雙盲、安慰劑對(duì)照研究（ADAPT-1[n=231]和ADAPT-2[n=204]）的安全性和有效性數(shù)據(jù)，這些研究在伴有血小板減少癥（血小板計(jì)數(shù)＜50000/μl）的慢性肝病成人患者中開展，這些患者將接受擇期手術(shù)。研究中評(píng)估了2種劑量Doptelet（40mg和60mg）與安慰劑相比治療5天的療效，Doptelet服藥劑量根據(jù)基線血小板計(jì)數(shù)（40000至＜50000/μL，或＜40000/μL）確定。

結(jié)果顯示，2項(xiàng)研究中，與安慰劑相比，2種劑量Doptelet使接受手術(shù)后7天內(nèi)不需要血小板輸注或?qū)?a target="blank">出血進(jìn)行搶救的患者比例顯著提高。