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基因編輯能否用于治療甲亢眼突?

基因編輯能否用于治療甲亢眼突?

  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    劉娟 副主任醫(yī)師

    中山大學附屬第一醫(yī)院

    三級甲等

    內分泌科

    基因編輯治療甲亢眼突尚處于研究階段,存在技術挑戰(zhàn)、倫理問題、安全性不確定、缺乏臨床驗證和替代治療手段等情況。 1. 技術挑戰(zhàn):基因編輯技術雖發(fā)展迅速,但精準編輯特定基因并控制其表達仍有難度,甲亢眼突發(fā)病機制復雜,涉及多個基因和信號通路,準確找到關鍵基因并編輯有挑戰(zhàn)。 2. 倫理問題:基因編輯涉及對人類基因的修改,可能引發(fā)倫理爭議,如改變生殖細胞基因會遺傳給后代,影響人類基因庫。 3. 安全性不確定:基因編輯可能導致脫靶效應,對非目標基因造成影響,引發(fā)其他健康問題。 4. 缺乏臨床驗證:目前基因編輯治療甲亢眼突大多停留在實驗室和動物研究階段,缺乏大規(guī)模臨床研究驗證其有效性和安全性。 5. 替代治療手段:現(xiàn)有藥物如甲巰咪唑、丙硫氧嘧啶、潑尼松等,以及手術和放療等方法可控制甲亢眼突病情。 目前基因編輯治療甲亢眼突有諸多限制,短期內難以成為常規(guī)治療方法。患者仍需依靠現(xiàn)有治療手段,若想了解最新治療進展,可關注醫(yī)學研究動態(tài)并咨詢專業(yè)醫(yī)生。

    2025-04-10 05:02
就醫(yī)問藥

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