腎性貧血新藥申請上市

近日，日本衛(wèi)生勞動福利部（MHLW）收到了一份新藥申請（NDA），申請批準口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）daprodustat，治療由慢性腎臟?。–KD）引起的腎性貧血。daprodustat NDA主要基于在日本開展的III期項目的積極數據。這些研究評估了daprodustat治療III-V期慢性腎病患者貧血的療效，包括接受透析的患者和未接受透析的患者，無論之前是否接受過紅細胞生成刺激劑（ESA）治療貧血。

2018年11月，GSK與日本藥企協(xié)和發(fā)酵麒麟簽署了daprodustat在日本市場未來商業(yè)化的戰(zhàn)略合作協(xié)議。根據協(xié)議條款，GSK將負責完成III期臨床項目和在日本市場授權的監(jiān)管提交。在獲得監(jiān)管機構批準之后，協(xié)和發(fā)酵麒麟將獨家負責daprodustat在日本市場分銷。

除了日本臨床項目之外，GSK正在開展全球III期注冊項目，該項目包括2項III期研究，分別評估daprodustat用于透析依賴CKD貧血患者（ASCEND-D研究）和透析非依賴CKD貧血患者（ASCEND-ND研究），這2個研究的結果預計在2020年獲得。

貧血在慢性腎臟?。–KD）患者中很常見，因為這類患者的腎臟不再產生足夠量的紅細胞生成素，這是一種參與促進紅細胞生成的激素。daprodustat是一種口服缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），抑制氧感應脯氨酰羥化酶（PH）可穩(wěn)定缺氧誘導因子（HIF），導致紅細胞生成素和其他參與紅細胞生成和鐵代謝的基因的轉錄，這類似于在高海拔地區(qū)時人體內發(fā)生的生理效應。

HIF-PHI是新一類藥物，能觸發(fā)機體對缺氧的適應，并刺激骨髓產生更多的紅細胞，從而使腎性貧血患者受益。daprodustat將提供一種方便的口服治療方案，避免注射用紅系造血刺激劑（ESA）/重組人紅細胞生成素的給藥挑戰(zhàn)和冷藏要求。

值得一提的是，就在最近，阿斯利康合作伙伴琺博進中國（FibroGen China）貧血藥物羅沙司他（roxadustat，商品名：愛瑞卓®）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新適應癥批準，用于非透析依賴性慢性腎?。∟DD-CKD）的貧血治療。此次批準，是繼2018年12月17日羅沙司他獲批用于慢性腎臟病透析患者的貧血治療后，其適應癥范圍的首次擴大。作為一款全球首創(chuàng)新藥，羅沙司他在中國率先實現透析與非透析慢性腎臟病貧血患者的全面應用，為廣大中國慢性腎病群體帶來全新的治療突破。

羅沙司他是由阿斯利康和琺博進合作開發(fā)的全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）。作為首個全球同步研發(fā)，中國首發(fā)的1類新藥，羅沙司他被列入我國“重大新藥創(chuàng)制” 科技重大專項中。同時，得益于政府大力扶持醫(yī)藥創(chuàng)新以及深化藥審改革，羅沙司他獲得了中國藥監(jiān)局的優(yōu)先審批，并計劃于2019年下半年在中國全面上市。