急性輻射綜合癥EC-18獲罕見病療法認(rèn)證

2018-01-23 09:07:37 家庭醫(yī)生在線

近日，美國FDA已經(jīng)同意授予生物技術(shù)公司Enzychem Lifesciences開發(fā)的EC-18罕見病療法認(rèn)證。該療法主要是用于治療一種名為急性輻射綜合癥的罕見病。

急性輻射綜合癥（ARS）是一種患者在24小時內(nèi)暴露于大劑量的游離輻射下導(dǎo)致的癥候群，癥狀可持續(xù)多達(dá)數(shù)個月。發(fā)病和癥狀類型取決于患者的輻射暴露情況：劑量較小的輻射對消化系統(tǒng)產(chǎn)生影響，比如惡心，嘔吐，血指數(shù)下降的相關(guān)癥狀如感染和出血。大劑量的照射會導(dǎo)致神經(jīng)系統(tǒng)損傷癥狀和快速死亡。

目前臨床上并沒有治療急性輻射綜合癥的特效療法，醫(yī)生一般通過輸血和抗生素來治療這一疾病。

據(jù)了解，美國政府出于對安全方面的考慮，大力鼓勵生物醫(yī)藥公司開發(fā)相應(yīng)的療法以防范可能出現(xiàn)的生物恐怖襲擊。

此次Enzychem Lifesciences公司開發(fā)的EC-18獲得孤兒藥認(rèn)證后將享受到FDA的多項優(yōu)惠政策，其中包括長達(dá)七年的市場獨占期、研發(fā)費用抵稅等，同時該藥物未來的審批過程也會獲得相應(yīng)精簡，F(xiàn)DA已經(jīng)同意當(dāng)該藥物完成臨床II期后就可以進行有條件批準(zhǔn)。

EC-18是一種口服小分子藥物，該藥物能夠被用于治療自身免疫及炎癥相關(guān)疾病，如牛皮癬、關(guān)節(jié)炎、哮喘、過敏性皮膚炎等。目前研究人員正在開展EC-18治療化療引起的嗜中性白血球減少癥以及放/化療引起的口腔黏膜炎兩種疾病的臨床II期研究。

分析人士認(rèn)為，一旦EC-18獲準(zhǔn)用于治療急性輻射綜合癥，該藥物有望會被FDA授予優(yōu)先審評券（PRV）。該權(quán)利能夠加速藥物的審批進程，同時可以向第三方轉(zhuǎn)讓，因而具有極高的商業(yè)價值。根據(jù)此前的相關(guān)案例，優(yōu)先審評券的價格在2億美元左右。