淀粉樣變病和淀粉樣關(guān)節(jié)病是一類較為復(fù)雜的疾病，治療藥物包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑、糖皮質(zhì)激素、抗組胺藥和細(xì)胞毒藥物等。 1.免疫調(diào)節(jié)劑：如沙利度胺，能調(diào)節(jié)免疫功能，抑制炎癥反應(yīng)。 2.蛋白酶體抑制劑：像硼替佐米，可減少異常蛋白的生成。 3.糖皮質(zhì)激素：例如潑尼松，具有抗炎和免疫抑制作用。 4.抗組胺藥：如氯雷他定，有助于緩解過敏癥狀。 5.細(xì)胞毒藥物：環(huán)磷酰胺可抑制異常細(xì)胞增殖。 6.秋水仙堿：能減輕炎癥和預(yù)防發(fā)作。 治療淀粉樣變病和淀粉樣關(guān)節(jié)病的藥物選擇需根據(jù)患者的具體病情、身體狀況等因素綜合考慮?；颊邞?yīng)在醫(yī)生的指導(dǎo)下用藥，不可自行用藥。同時(shí)，要定期復(fù)查，以便及時(shí)調(diào)整治療方案。

　1.治療原則　　淀粉蛋白形成機(jī)制的研究進(jìn)展，為更有效治療系統(tǒng)性淀粉樣提了更多的理論基礎(chǔ)和治療策略(表4)。治療的主要目標(biāo)是抑制致淀粉樣變前體蛋白的產(chǎn)生，增加其清除。已經(jīng)證明這一方法，在這幾種類型的淀粉樣變(AL、AA和ATTR)是行之有效的。淀粉樣變的治療主要包括特異性治療(化療)和支持治療兩方面?！　　　?、特異性治療　　(1)AL淀粉樣變：　　①化療：前瞻性對(duì)照研究表明，應(yīng)用氧芬胂(馬法蘭)和潑尼松聯(lián)合化療(MP方案)可延長AL淀粉樣變患者的生存期。腎臟受累患者對(duì)化療反應(yīng)較好，尿蛋白減少50%或完全消失，但心臟受累患者預(yù)后差?！　⌒陆芯勘砻鳎髣┝快o脈氧芬胂自體干細(xì)胞移植治療(見表5)更為有效，50%AL淀粉樣變患者骨髓中單克隆漿細(xì)胞、血清和尿中M蛋白消失(血液學(xué)完全緩解)，心臟、腎臟、肝臟、胃腸道和神經(jīng)病變的臨床表現(xiàn)顯著改善。一般狀況較好、且心腎功能正常的患者可選擇該方案。中等劑量靜脈氧芬胂自體干細(xì)胞移植，可用于一般狀況稍差和有心腎功能不全的患者，25%患者取得血液學(xué)完全緩解。有顯著心臟淀粉樣變的患者病死率高?！　∮醒芯刻崾荆厝姿筛蓴_素(靜脈大劑量地塞米松誘導(dǎo)治療，干擾素α維持治療)和VAD方案(長春新堿、多柔比星和地塞米松)也可改善受累臟器功能?！　、诘饷撗醢⒚顾?Iododeoxydoxorubicin.I-DoX)：I-D0X是多柔比星的一種新的衍生物，國外報(bào)道提示它對(duì)治療AL淀粉樣變可能有效。I-Dox的作用機(jī)制尚不清楚，但它對(duì)類型淀粉樣蛋白原纖維有很高的親和力。魯研究顯示I-Dox可以改善臨床表現(xiàn)，但進(jìn)一步臨床試驗(yàn)提示僅小部分患者對(duì)I--Dox治療有反應(yīng)，其臨床效果短暫，不足以影響疾病進(jìn)展。I-Dox在治療AL淀粉樣變中的作用需要進(jìn)一步研究?！　⌒枰赋?，多項(xiàng)研究表明，秋水仙堿無論單獨(dú)使用或與氧芬胂、潑尼松聯(lián)合應(yīng)用，對(duì)治療AL淀粉樣變均無明確療效。

　1.治療原則　　淀粉蛋白形成機(jī)制的研究進(jìn)展，為更有效治療系統(tǒng)性淀粉樣提了更多的理論基礎(chǔ)和治療策略(表4)。治療的主要目標(biāo)是抑制致淀粉樣變前體蛋白的產(chǎn)生，增加其清除。已經(jīng)證明這一方法，在這幾種類型的淀粉樣變(AL、AA和ATTR)是行之有效的。淀粉樣變的治療主要包括特異性治療(化療)和支持治療兩方面?！　　　?、特異性治療　　(1)AL淀粉樣變：　?、倩煟呵罢靶詫?duì)照研究表明，應(yīng)用氧芬胂(馬法蘭)和潑尼松聯(lián)合化療(MP方案)可延長AL淀粉樣變患者的生存期。腎臟受累患者對(duì)化療反應(yīng)較好，尿蛋白減少50%或完全消失，但心臟受累患者預(yù)后差?！　⌒陆芯勘砻鳎髣┝快o脈氧芬胂自體干細(xì)胞移植治療(見表5)更為有效，50%AL淀粉樣變患者骨髓中單克隆漿細(xì)胞、血清和尿中M蛋白消失(血液學(xué)完全緩解)，心臟、腎臟、肝臟、胃腸道和神經(jīng)病變的臨床表現(xiàn)顯著改善。一般狀況較好、且心腎功能正常的患者可選擇該方案。中等劑量靜脈氧芬胂自體干細(xì)胞移植，可用于一般狀況稍差和有心腎功能不全的患者，25%患者取得血液學(xué)完全緩解。有顯著心臟淀粉樣變的患者病死率高?！　∮醒芯刻崾?，地塞米松干擾素(靜脈大劑量地塞米松誘導(dǎo)治療，干擾素α維持治療)和VAD方案(長春新堿、多柔比星和地塞米松)也可改善受累臟器功能?！　、诘饷撗醢⒚顾?Iododeoxydoxorubicin.I-DoX)：I-D0X是多柔比星的一種新的衍生物，國外報(bào)道提示它對(duì)治療AL淀粉樣變可能有效。I-Dox的作用機(jī)制尚不清楚，但它對(duì)類型淀粉樣蛋白原纖維有很高的親和力。魯研究顯示I-Dox可以改善臨床表現(xiàn)，但進(jìn)一步臨床試驗(yàn)提示僅小部分患者對(duì)I--Dox治療有反應(yīng)，其臨床效果短暫，不足以影響疾病進(jìn)展。I-Dox在治療AL淀粉樣變中的作用需要進(jìn)一步研究?！　⌒枰赋?，多項(xiàng)研究表明，秋水仙堿無論單獨(dú)使用或與氧芬胂、潑尼松聯(lián)合應(yīng)用，對(duì)治療AL淀粉樣變均無明確療效?！　?1)AA淀粉樣變：　?、俜乐购椭委熁A(chǔ)病因：主要目的是預(yù)防AA淀粉樣變，AA淀粉樣變的主要治療是治療基礎(chǔ)的炎癥性或感染性疾病。通過抑制或減輕炎癥或感染，降低SAA水平。積極治療慢性炎性疾病(如類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、強(qiáng)直性脊柱炎、炎性腸病)，但常較為困難。適當(dāng)應(yīng)用抗菌藥物或外科手術(shù)治療慢性感染性疾病(如結(jié)核、麻風(fēng)、骨髓炎、支氣管擴(kuò)張等)可顯著降低AA淀粉樣變發(fā)生率。有效治療惡性腫瘤(如霍奇金病、肝癌、腎上腺樣瘤、星形細(xì)胞瘤等)也很重要?！　、谇锼蓧A：對(duì)家族性地中海熱(FMF)病人療效較好。據(jù)報(bào)道，F(xiàn)MF病人服用秋水仙堿(1.2～1.8mg/d)可使大約90%病人完全緩解或纖維物質(zhì)沉積得到明顯控制。尚沒有證據(jù)表明，秋水仙堿對(duì)治療其他原因?qū)е碌腁A淀粉樣變或其他類型的淀粉樣變有幫助?！　、奂?xì)胞毒藥物：免疫抑制劑和細(xì)胞毒藥物治療自身免疫性、炎癥性風(fēng)濕性疾病有效。有報(bào)道顯示，苯丁酸氮芥(瘤可寧)可改善幼年慢性關(guān)節(jié)炎伴發(fā)淀粉樣變的預(yù)后;環(huán)磷酰胺、苯丁酸氮芥或硫唑嘌呤對(duì)治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎或其他炎癥性風(fēng)濕性疾病繼發(fā)的淀粉樣變有效。應(yīng)用皮質(zhì)激素治療AA淀粉樣變?nèi)杂袪幾h，不推薦使用?！　?3)ATTR淀粉樣變(家族性)-：肝移植是有效治療ATTR淀粉樣變的主要方法。血清ATTR絕大多數(shù)由肝臟產(chǎn)生，通過肝移植可以去除變異TTR生成的根源，代之以正常TTR，逐漸減少淀粉樣蛋白(變異的TTR)負(fù)荷，改善自主神經(jīng)和周圍神經(jīng)系統(tǒng)?！　?4)Aβ2M淀粉樣變：腎移植可以促進(jìn)β2微球蛋白由尿中排出，降低其血清水平，改善病人骨關(guān)節(jié)癥狀。